【专业导语】上海张江生物医药产业正从“中国新”向“全球新”跨越，基因编辑药物CS-101注射液登上《自然》正刊，标志着中国自主创新药在基因治疗领域实现里程碑式突破。该成果不仅获得国际权威认可，更推动板块估值修复预期升温，吸引资金流入生物医药赛道。 【正文】2026年4月8日，国际顶级学术期刊《自然》正刊发表了正序生物（与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学、上海临床研究中心合作）的临床研究成果，题为“Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia”。该研究介绍了利用变形式碱基编辑器tBE开发的碱基编辑药物CS-101注射液，用于治疗β-地中海贫血的IIT临床试验结果。5名输血依赖型β-地贫患者在接受治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和HbF水平迅速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。审稿人评价CS-101的疗效和安全性为体外编辑造血干细胞治疗β-地中海贫血设定了“新高水位”（new high-water mark）。 【投资分析视角】从基本面看，β-地中海贫血全球每年超4万名新生儿患病，基因编辑药物CS-101解决了传统疗法（终身输血或异基因造血干细胞移植）的配型难、排斥风险等痛点，市场空间广阔。技术面上，该成果是首个发表在《自然》正刊的中国基因编辑药物管线临床结果，也是中国地贫领域临床研究首次登上该期刊，凸显技术领先性。资金面上，上海“十五五”规划明确支持生物医药创新药械研发，张江药谷品牌扩容升级，统一标识、标准及全流程服务体系加速成型，吸引产业资本和政策资金持续流入。 【总结展望】随着CS-101等原创成果获得国际认可，张江药谷正加速从“中国新”向“全球新”转型，推动中国创新药产业链估值修复。未来，基因编辑赛道有望成为生物医药板块轮动中的核心主线。